繼諾華公司的 Kymriah 之後，美國 FDA 批准了第二個基因改造療法 Yescarta，用於治療成人中的一種侵襲性血液腫瘤，非霍奇金淋巴瘤。
改造患者自身細胞，製成「活的藥物」
這種治療的流程是取出患者自身的淋巴細胞，進行基因改造，然後重新輸入患者體內，攻擊癌細胞。
美國每年約有 3500 名患者適合進行該療法。但由於必須為每位接受治療的患者單獨製造基因改造的細胞，治療費用高達 373,000 美元。
FDA 做出批准的決定有賴於臨床試驗的成果。在這項研究中，101 名淋巴瘤患者接受了 Yescarta 基因治療。起初，54% 的患者病情得到完全緩解，意味著腫瘤完全消失；還有 28% 的患者部分緩解，腫瘤縮小或活性降低。六個月後，101 名患者中的 80% 仍然存活。在 8.7 個月的中位隨訪日期後，39% 的患者仍處於完全緩解狀態，證明這一療法的療效遠遠優於其它治療。
療效 vs 副作用
Yescarta 療法也存在副作用，包括高燒、血壓驟降、肺部堵塞和神經系統問題。某些情況下，患者需要接受重症監護。在上述研究中，兩位患者死於副作用，但也有患者經受了副作用，最終活了下來。
Tina Bureau 是一位五年級教師，是參與研究的淋巴癌患者之一。此前，她接受了幾種化療，腫瘤確實會縮小，但隨後又會長回來。接受 Yescarta 治療後，Bureau 出現了非常嚴重的副作用，幾乎認不出家人，並出現腦部出血。在重症監護室的時候，她壓根不記得當時的情況，只知道非常嚴重。
幸運的是，Bureau 最終挺了過來。一個月後，病情完全緩解，並一直保持該狀態。現在Bureau 已經全職返回工作，擔任一名五年級教師。
在 Bureau 看來，副作用確實存在，甚至威脅生命。可是在那種情況下，無論如何癌症已經威脅到自己生命了,「我並不覺得你還有什麼好失去的」。
也許部分出於副作用的原因，Yescarta 將逐步推廣，只在醫生和護士都接受培訓的醫療中心提供。凱德製藥發言人稱，Yescarta 療法啟動後，將有 10 到 15 個得到授權的機構可以施行該療法。12個月後，公司希望這一數字增加到 70 到 90。
應用前景
凱德製藥的首席醫療官 David D. Chang 博士說，除了非霍奇金淋巴瘤，公司希望 Yescarta 最終能被批准用於淋巴瘤的早期治療，而不是像現在這樣僅限於癌症晚期患者，他們已經被各種無用的化療折磨得精力殆盡。
接下來幾年，細胞療法將有眾多發展，FDA 批准諾華公司的 Kymriah 和凱德製藥的 Yescarta 只是個開始。顯然，FDA 接受了細胞療法的概念，認為它是一個突破，並加快了批准過程，讓癌症患者能更快獲得治療。畢竟，很多患者已經沒有時間等待了。
現在，諾華和凱德製藥公司都把目光投向了實體瘤，如肺部、前列腺、乳房和直腸部位的腫瘤。實體瘤占癌症致死人數的大約 90%。他們希望開發出針對實體瘤的基因療法，讓更多癌症患者得到徹底治癒。
參考資料：
1. Grady D., F.D.A. approves second gene-altering treatment for cancer, New York Times, Oct 18, 2017
2. Neelapu S S, Locke F L, Bartlett N L, et al. AXICABTAGENE CILOLEUCEL (AXI‐CEL; KTE‐C19) IN PATIENTS WITH REFRACTORY AGGRESSIVE NON‐HODGKIN LYMPHOMAS (NHL): PRIMARY RESULTS OF THE PIVOTAL TRIAL ZUMA‐1[J]. Hematological Oncology, 2017, 35(S2): 28-28.