全球首例！中國科學家以基因編輯治療愛滋病和白血病患者

基因編輯技術 CRISPR 一直是道德爭議極大的醫療方法。去年中國科學家以此修改新生兒的基因，使其對愛滋病免疫也帶來許多反彈聲浪。日前一組中國研究團隊使用 CRISPR 編輯技術治療一名患有愛滋病和白血病的男子。雖然未將其完全治癒，但研究團隊表示該技術具有相當大的發展潛力。

幹細胞編輯

此研究由北京大學幹細胞研究中心主任鄧宏魁領導，研究成果已發表於《新英格蘭醫學》（New England Journal of Medicine）期刊。在研究中，參與的志願者為一名 27 歲的男性，他除了患有愛滋病外，同時也是急性淋巴性白血症（acute lymphoblastic leukemia）的患者。該患者的骨髓因白血病嚴重受損，需要移植。

研究人員使用了 CRISPR 編輯技術，破壞幹細胞中的 CCR5 基因段。該基因段是愛滋病病毒滲透免疫細胞相當關鍵的一部分。接著，團隊以化療與放射性治療，將患者本身的骨髓移除，並用編輯後缺乏 CCR5 基因段的幹細胞取代。

此療程啟發自 2008 年一名柏林的愛滋病患，當時他接受一名天生 CCR5 基因段受損的骨髓移植後，即使停用抗逆轉錄病毒藥物（antiretroviral drugs），愛滋病病毒量仍不會再生，為首個愛滋病痊癒的患者。

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未來發展

目前該患者的白血症已獲得緩解，尚未出現任何明顯的副作用。在療程的十九個月後，植入的編輯幹細胞仍存在該患者的體內，並未出現其他預期外的基因損壞。

雖然研究團隊仍無法有效降低愛滋病病毒的數量，但他們相信藉由進一步改善療程的效率將能完全根治愛滋病。目前該患者的白血球中僅有 5 % 帶有編輯後的基因，研究團隊希望能將此比例提升至百分之百。在兩個月前，該團隊也成功以此方式將實驗鼠體內的愛滋病毒完全消滅，接下來希望規劃更大規模的臨床試驗來改善療程。

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參考資料：

1. McCall, R. (2019, September 13). CRISPR Gene-Editing Used For The First Time In The Quest To Fight HIV. Iflscience
2. Xu, L., Wang, J., Liu, Y., Xie, L., Su, B., Mou, D., … Chen, H. (2019). CRISPR-Edited Stem Cells in a Patient with HIV and Acute Lymphocytic Leukemia. New England Journal of Medicine. doi: 10.1056/nejmoa1817426