抗反轉錄病毒療法結合基因編輯技術，成功根除實驗鼠體內的愛滋病毒
抗反轉錄病毒藥物（anti-retroviral drugs，簡稱 ARV）是目前對抗愛滋病較有效的療法，但其功效有限，無法完全將患者體內的反轉錄病毒移除。日前，一組研究團隊成功將 ARV 結合基因編輯技術 CRISPER – cas9，將愛滋實驗鼠體內的反轉錄病毒完全消滅，同時也將被植入於細胞基因組中的病毒基因移除。在 29 隻實驗鼠的動物實驗中，完全根治的比例達 30 %。
抗反轉錄病毒療法
抗反轉錄病毒藥物雖然能抑制愛滋病患者血液中的病毒量，使用得宜的話甚至能將病毒量控制在無法偵測的地步，藉此大幅降低傳染愛滋病的機會。但造成愛滋病的反轉錄病毒—— 人類免疫缺乏病毒（Human Immunodeficiency Virus，簡稱 HIV）突變的速率相當快，能快速對藥物產生免疫。此外，在 HIV 病毒也擅於躲藏在淋巴（lymph）等部位。因此，僅靠 ARV 無法完全根治愛滋病，只要停用藥物，HIV 病毒就會再次出現和複製。
ARV 結合基因編輯技術
在新開發的療程中，研究團隊首先使用了霍華德·根德曼醫師（Howard Gendelman）改良的 ARV 療法—— LASER ART，來抑制 HIV 病毒的數量。LASER ART 將藥物分子合成為結晶結構，接著封裝入油溶性的膠粒中。藉此，可以讓藥物分子進入 HIV 病毒常躲藏的肝臟、淋巴組織和脾臟等部位，同時因為藥物分子的結晶結構，能夠減緩釋放的速度，以此持續消滅休眠較長的 HIV 病毒。
而當病毒的數量控制住之後，研究團隊使用 CRISPER-cas9 基因編輯技術，將患者體內被 HIV 植入病毒基因的細胞，其病毒基因段切除。如此一來就能避免受感染的細胞再次製造出 HIV 病毒，使愛滋病重新復發。
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為確認 HIV 病毒是否被完全消滅，研究團隊將接受治療後的實驗鼠其免疫細胞，轉移到健康的實驗鼠身上。結果發現愛滋病不會在其身上復發，代表此療法成功將 HIV 病毒消除至無法傳染的程度。
目前研究團隊已經開始在非人類的靈長類動物上進行動物實驗，若能夠在靈長類身上呈現相同的研究成果，將會是對抗愛滋病的一大里程碑。領導研究團隊的卡利里教授（Kamel Khalili）於 2015 年在費城（Philadelphia）創立 Excision Biotherapeutics ，希望能將此療法發展至人類臨床試驗，他對此療法的發展相當樂觀。
參考資料：
- Park, A. (2019, July 02). Researchers Eliminated HIV From Genomes of Living Animals. TIME
- Gendelman, H. E., & Khalili, K. (2019). J-109 Sequential administration of LASER ART and CRISPR-Cas9 can facilitate HIV-1 elimination in humanized mice. JAIDS Journal of Acquired Immune Deficiency Syndromes,81, 55. doi:10.1097/01.qai.0000558002.31139.43
