人體細胞養在板上的小孔中,用於實驗室藥物測試(圖:Dan Kitwood/Getty Images)

歐洲藥品管理局自 2009 年至 2013 年共批准了 48 種新的藥物,用於 68 種情況下的癌症治療。然而,一份研究顯示,僅在 10% 的情況下,這些新藥提高了生活品質,有 57% 的新藥對存活或生活品質並無益處。

 

癌症新藥的效果

首先,研究人員考察了上市前,與某種新藥有關的臨床試驗結果。結果發現,幾乎三分之二的情況下,沒有結論性證據證明新藥能提高存活率。只有 10% 的情況下,使用新藥的確提高了患者的生活品質。57% 的情況下,新藥對存活率或生活品質都沒有改善。

臨床試驗結果並不樂觀,那麼新藥上市後的實際表現如何?

Huseyin Naci 是倫敦經濟學院的衛生政策助理教授。他領導的研究團隊發現,在新藥上市後 3 到 8 年的跟蹤調查中,49% 的情況下,新藥使用並未明顯表示出能夠提高存活率或生活品質。其他情況下,即使確實提高了存活率,也幾乎有半數屬於臨床上無意義。

間接指標 vs 整體存活

Naci 說,令人驚訝的一點是,沒有多少研究會把整體存活率或生活品質作為首要目標。研發時很多科學家都用間接指標進行測試,如 X-光,或者實驗室中的實驗,通過這些實驗為藥物的存活效益提供線索。

藥物上市後,公司才會投資進行長期實驗,記錄藥物的整體存活效益。不幸的是,這些實驗並不一定會進行。

不過,Naci 並不認為患者有需要因為這項發現而擔憂。重要的是,人們應該對這種情況保持警醒。

各方評價

Carl Heneghan 是牛津大學循證醫學的教授,他認為這種情況令人沮喪,呼籲用更嚴格的方法評估癌症藥物:「如果半數新藥無法產生臨床有意義的效果,很難理解他們一開始為何會通過審批。」

不過,癌症研究院個性化腫瘤學教授 Winette van der Graaf 認為,根據整體存活之外的間接指標做小規模研究,然後據此做決定,可以保證患者能夠及時獲取新療法。在她研究的罕見癌症領域,整體存活水平的證據極難得到,患者很難獲取新療法。此外,直接考察整體存活的大規模實驗成本高昂,耗時漫長。理想的情況是臨床試驗同時測量了治療失敗的早期跡象,便於衛生主管部門權衡決定。

英國癌症研究政策主任 Emma Greenwood 也提出警告,這份研究並不能反映英國的情況。因為英國的 NICE(National Institute for Health and Care Excellence)在決定患者可以使用哪些藥物方面有重要作用。這項研究確實指出了使用現實世界患者證據的重要性。這些現實證據應當居於臨床試驗數據之前,可以讓人們更理解新藥在現實情況中的作用。這一趨勢貫穿了英國的癌症藥物資助。患者可以獲取前景良好的新藥,同時,更多有關新藥有效性的數據也被收集。

 

參考資料:

  1. Davis C, Naci H, Gurpinar E, et al. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13[J]. Bmj, 2017, 359: j4530.
  2. Over half of new cancer drugs ‘show no benefits’ for survival or wellbeing, Nicola Davis, Oct 5, 2017, the guardian.
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