右圖發出紅色螢光的細胞為經過基因編輯的實驗鼠細胞(圖:Bryan Peacker/Wagers Laboratory at Harvard University)

幹細胞(Stem cells)具有發展成體內各種細胞的能力,藉由這種性質,使得幹細胞在醫療使用上具有優良的潛力。在過去,科學家一直無法成功直接在生物體內進行基因編輯。而日前,一組研究團隊首次成功在實驗鼠體內對幹細胞進行基因編輯。

幹細胞

對幹細胞進行基因改造一直相當困難,例如進行骨髓移植(bone marrow transplant)時,必須要先將製造紅血球的骨髓幹細胞取出,進行基因改造後才能再植入回患者體內。參與研究的哈佛大學(Harvard University)艾米·瓦格斯博士(Amy Wagers)表示:「當你將幹細胞自體內取出時,你等於將它們移出了提供其營養與維持生存的複雜環境中,它們會因此受到某種驚嚇。」他進一步補充:「分離過程會影響到它們,移植過程也會影響到它們。因此我們想要在保持其與其他細胞相互控制的狀態,對幹細胞進行基因改造。」

腺相關病毒

研究人員成功使用腺相關病毒(Adeno-associated virus,簡稱 AAV)達成此目標。這種病毒能進入人體內感染,並改變人體或動物細胞,同時又不會引起疾病。在對實驗鼠的試驗中,研究人員將 CRISPR 基因編輯技術用於 AAV,並提供給不同種類的皮膚、血液、肌肉細胞,以及類似幹細胞的前驅細胞(progenitor cells)。

透過活化特定的基因,研究人員可以用紅色螢光觀測基因改造是否成功。結果發現,骨骼肌肉幹細胞的成功率為 60 %、骨髓幹細胞為 38 %、皮膚前驅細胞為 27 %。雖未達到高成功率,但這是一個好的開始。此外,研究人員也發現幹細胞傳播至生物體內各處的改變證據。

未來發展

參與該研究的伯勞德研究所(Broad Institute)塔貝博德巴爾博士(Sharif Tabebordbar)對研究結果表示:「截至目前為止,利用 AAV 傳遞健康基因至幹細胞中仍無法實際應用於醫療上。因為細胞在生物體內分化的速率過快,傳遞進入的基因會很快被稀釋掉。」

雖仍需要更多的研究才能開拓其應用至人體,但此研究成功顯示 AAV 與 CRISPR 確實能在生物體內進行基因改造,並證明能在幹細胞的自然生存環境中進行研究,而非限制於實驗室的培養皿,開啟了新的研究方式。

參考資料:

  1. Nield, D. (n.d.). Breakthrough Mouse Research Shows Stem Cells Can Be Genetically Edited Inside The Body. ScienceAlert
  2. Goldstein, J. M., Tabebordbar, M., Zhu, K., Wang, L. D., Messemer, K. A., Peacker, B., . . . Wagers, A. J. (2019). In Situ Modification of Tissue Stem and Progenitor Cell Genomes. Cell Reports,27(4). doi:10.1016/j.celrep.2019.03.105
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