美國食品藥品監督管理局（FDA）的一個審查小組，最近一致建議批准白血病基因療法 CTL019。這種療法通過改變患者的基因，增強人體自身免疫系統的功能，提高抵禦白血病的能力。如果 FDA 最終真的批准這療法，CTL019 將成為首個獲 FDA 批准的基因療法，預示著人類醫學「活藥物」（living drug）時代的來臨。
拯救生命，個性化醫療
審查小組的成員之一是接受 CTL019 臨床試驗的第一名患者，現年 12 歲的 Emily Whitehead。年少的她幾乎死於白血病，直到 6 年前，接受了該療法，從那之後，Emily 就不再患有癌症。Emily 的父親 Tom Whitehead 相信，CTL019 獲批後，將拯救全世界數以千計兒童的生命。
他說：「我希望在將來，審查小組中每一個成員都可以告訴家人和後輩，我們幫助終結了化療和放療這些帶有毒性的標準療法，將血癌變成了一種可治療的疾病。」
一旦獲批，CTL019 將會是首個獲 FDA 批准的基因療法。考慮到它在臨床試驗中出色的療效，獲批其實並不那麼令人驚訝。試驗中，在其他療法失敗後，只要單支劑量的基因療法，就可以長時間緩解病情。因此，FDA 審查小組一致建議批准該療法，用於 3-25 歲的兒童和青年身上，治療複發或對其它療法有抗性的 B 細胞急性淋巴細胞白血病。
CTL019 是個性化醫療的典型實例。醫療團隊必須根據每一位患者的基因，設計獨特的治療。醫務人員從患者體內取出細胞，冷凍，運送至該療法的製造商諾華公司（Novartis），經過處理後解凍，再運回醫院，用於治療。
療法獲取
這種療法最初由賓夕法尼亞大學研發，現在由諾華公司持有許可。它治療的 B 細胞急性淋巴細胞白血病非常罕見，每年只有大約 5000 例，其中 60% 發生在青年和兒童身上。大部分患者可以用標準療法治癒，但 15% 的患者，像 Emily 那樣，對標準療法沒有反應，或者會經歷病情複發。
諾華公司在初期將限制 CTL019 的使用，因為整個治療過程複雜，需要專業看護控制副作用。療法上市後，只有大約 30 或 35 個醫療中心可以提供這個療法，而醫療人員亦必須接受特殊培訓和批准。分析員預測，CTL019 療法的費用也許會超過 30 萬美元，但當《紐約時報》詢問時，諾華公司發言人拒絕提供明確價格。
除了 CTL019，近年研究人員正測試多種基因療法，治療侵佔型腦瘤、骨髓瘤和白血病的其他變種。CTL019 的曙光在前，如果其他基因療法也獲得成功，此技術將幫助人類戰勝更多以前無法治療的疾病，讓更多患者重獲健康。
資料來源：
- Grady, D. (2017, July). F.D.A. Panel Recommends Approval for Gene-Altering Leukemia Treatment. New York Times.
- CBS/AP. (2017, July). CAR-T gene therapy for leukemia clears FDA hurdle. CBS News.