醫務人員抽取接受基因療法病人的血液樣本(圖: ELAINE THOMPSON / AP)

美國食品藥品監督管理局(FDA)的一個審查小組,最近一致建議批准白血病基因療法 CTL019。這種療法通過改變患者的基因,增強人體自身免疫系統的功能,提高抵禦白血病的能力。如果 FDA 最終真的批准這療法,CTL019 將成為首個獲 FDA 批准的基因療法,預示著人類醫學「活藥物」(living drug)時代的來臨。

 

拯救生命,個性化醫療

審查小組的成員之一是接受 CTL019 臨床試驗的第一名患者,現年 12 歲的 Emily Whitehead。年少的她幾乎死於白血病,直到 6 年前,接受了該療法,從那之後,Emily 就不再患有癌症。Emily 的父親 Tom Whitehead 相信,CTL019 獲批後,將拯救全世界數以千計兒童的生命。

他說:「我希望在將來,審查小組中每一個成員都可以告訴家人和後輩,我們幫助終結了化療和放療這些帶有毒性的標準療法,將血癌變成了一種可治療的疾病。」

一旦獲批,CTL019 將會是首個獲 FDA 批准的基因療法。考慮到它在臨床試驗中出色的療效,獲批其實並不那麼令人驚訝。試驗中,在其他療法失敗後,只要單支劑量的基因療法,就可以長時間緩解病情。因此,FDA 審查小組一致建議批准該療法,用於 3-25 歲的兒童和青年身上,治療複發或對其它療法有抗性的 B 細胞急性淋巴細胞白血病。

CTL019 是個性化醫療的典型實例。醫療團隊必須根據每一位患者的基因,設計獨特的治療。醫務人員從患者體內取出細胞,冷凍,運送至該療法的製造商諾華公司(Novartis),經過處理後解凍,再運回醫院,用於治療。

首名接受 CTL019 臨床試驗的白血病患者,現年 12 歲的 Emily Whitehead(圖:The New York Times)

療法獲取

這種療法最初由賓夕法尼亞大學研發,現在由諾華公司持有許可。它治療的 B 細胞急性淋巴細胞白血病非常罕見,每年只有大約 5000 例,其中 60% 發生在青年和兒童身上。大部分患者可以用標準療法治癒,但 15% 的患者,像 Emily 那樣,對標準療法沒有反應,或者會經歷病情複發。

諾華公司在初期將限制 CTL019 的使用,因為整個治療過程複雜,需要專業看護控制副作用。療法上市後,只有大約 30 或 35 個醫療中心可以提供這個療法,而醫療人員亦必須接受特殊培訓和批准。分析員預測,CTL019 療法的費用也許會超過 30 萬美元,但當《紐約時報》詢問時,諾華公司發言人拒絕提供明確價格。

除了 CTL019,近年研究人員正測試多種基因療法,治療侵佔型腦瘤、骨髓瘤和白血病的其他變種。CTL019 的曙光在前,如果其他基因療法也獲得成功,此技術將幫助人類戰勝更多以前無法治療的疾病,讓更多患者重獲健康。

 

資料來源:

  1. Grady, D. (2017, July). F.D.A. Panel Recommends Approval for Gene-Altering Leukemia Treatment. New York Times.
  2. CBS/AP. (2017, July). CAR-T gene therapy for leukemia clears FDA hurdle. CBS News.
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