(圖:Chris Nash)

美國德克薩斯大學健康科學中心(University of Texas Health Science Center)的科學家最近 發明了一種治療糖尿病的新方法,讓體內其他細胞產生胰島素,使體內的糖能夠正常代謝。小鼠實驗表明這種療法無任何副作用。如果後續臨床實驗成功,將為糖尿病患者帶來福音。

 

I 型和 II 型糖尿病

胰島素是人體糖代謝的重要激素,可以降低血糖水平。人體內,只有胰腺的 β 細胞能夠分泌胰島素。

I 型糖尿病人的免疫系統錯誤地排斥 β 細胞,將其摧毀,因此患者體內無法自行產生胰島素,只能靠注射胰島素控制血糖。

而 II 型糖尿病病人,雖然體內胰腺的 β 細胞可以產生胰島素,但細胞無法有效利用胰島素,導致血糖水平升高。

讓其他細胞產生胰島素,即時控制血糖

研究人員利用基因轉移的方法,利用病毒作為載體,將目的基因導入胰腺,最終讓胰腺內的其他細胞也能產生胰島素,並且只有在葡萄糖的刺激下才會分泌。從這點來看,這些細胞的功能與 β 細胞非常相似。但是,與 β 細胞不同的是,這些細胞可以與免疫系統共存,不會引發副作用。

德克薩斯大學助理教授 Bruno Doiron 博士解釋,I 型糖尿病治療的一個主要問題是低血糖症(hypoglycemia)。如果不仔細監控,一些傳統療法會導致血糖過低。

而基因療法就沒有這個問題。經過基因改造的細胞只有在血糖刺激下才會分泌胰島素,因此可以即時控制血糖水平。

德州大學研究員 Bruno Doiron 和 Ralph DeFronzo 成功治療小鼠的糖尿病(圖:University of Texas)

評價與前景

德克薩斯大學健康中心糖尿病分部主管、醫學博士 Ralph DeFronzo 說,美國 FDA 曾批准過將近 50 次用病毒做載體的基因治療實驗,用於治療多種疾病。基因療法在治療兒童罕見疾病方面被證明有效,並可透過「良好生產規範」(good manufacturing processes)確保它的安全性。

Doiron 博士說,在一年的治療中,小鼠沒有出現任何副作用,這是前所未見的。但這畢竟只是小鼠模型,接下來研究人員將使用內分泌系統與人體更相近的動物進行實驗。

這項療法在一月份得到了美國專利,研究人員計劃在三年內進行臨床實驗,不過此前他們必須進行大動物研究,然後向 FDA 提交申請,獲得試驗性新葯(investigational new drug)許可。目前,德克薩斯大學健康中心正在組建公司,準備將治療商業化。

 

資料來源:

  1. Sansom, W. (2017, July). Team cures diabetes in mice without side effects. MedicalXpress.
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