本月,倫敦大奧蒙德街醫院(Great Ormond Street Hospital)的醫生利用捐贈者的免疫細胞進行遺傳改造,導入兩名白血病患兒體內,成功治療癌症。

兩名嬰兒來自英國,年齡分別為 11 個月和 16 個月,均患有白血病,此前接受過其他治療,無一成功。治療負責人 Waseem Qasim 表示,經治療後,兩名嬰兒目前情況穩定。

治療中,醫生使用了捐贈者的免疫細胞,並進行了四項基因改造。其中兩項使用了 TALEN 技術,其中一項改造使其無法攻擊受體,另一項使免疫細胞攻擊癌細胞。

基因治療

治療的成功吸引了眾多媒體的關注。但一些研究者認為,由於治療過程中仍然使用到化療,這項案例並不能證明確實是基因療法治癒了白血病,只能證明這種方法有一定成效。

目前,CAR-T 療法,即改造 T 細胞用於治療,並未實現商業化。但顯然人們對此寄予厚望,而因此免疫療法亦吸引了眾多投資者,包括生物技術公司 Regeneron,Kite Therapeutics,Fate Therapeutics,以及 Cell Midica。

正如本文案例所述,在血液相關癌症的治療上,免疫療法展示出巨大的潛力。根據製藥公司諾華(Novartis)和朱諾(Juno)的研究,約半數病人經過自身血細胞改造治療,癌症永久痊癒。

自體移植 vs 異體移植

兩名英國嬰兒的治療使用的是由捐贈者提供的血細胞,屬於現成(off-the-shelf)療法。Cellectis 公司 CAR-T 開發團隊副主席 Julianne Smith 解釋,通過現成療法,患者馬上就可以接受治療。從捐贈者獲得的血液可以制出上百份劑量,每份成本預計四千美元。相反,如果使用患者自身的免疫細胞,就要先進行改造,再引入患者體內,需時較長,花費也更高,估計達五萬美元。

但也有人更看好自體移植;朱諾(Juno)的創辦者之一,風險投資家 Robert Nelsen 說,他並不擔心其他公司正在開發異體通用免疫療法。因為他相信他們有朝一日還是要走自體移植的路,而目前朱諾已經開始展開研究。他認為,即使二者療效相同,人們也會傾向於使用自己身體的細胞,而不是接受外來的細胞。

不過無論是使用自體細胞還是異體細胞,基因治療都為癌症患者和患者的家屬帶來了一絲希望,

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