全球首位先天失明患者接受基因編輯治療
一名因基因遺傳而失明的患者，日前在美國奧勒剛健康與科學大學（Oregon Health & Science University）凱西眼科研究所（Casey Eye Institute）接受了 CRIPSR 基因編輯技術的手術，為首個在人體進行 CRISPR 的案例。然而醫療團隊表示，目前不會提供任何有關手術細節的資訊。
目前仍需等待約一個月的時間才能確定該名患者是否恢復視力，若此案例成功，醫療團隊計畫在另外 18 名患者身上也進行相同的實驗手術。
萊伯氏先天性黑蒙症
此名患者患有萊伯氏先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis），這種疾病是由於基因變異使身體無法產生負責將光線轉換為大腦訊號的蛋白質。患有此種先天疾病的患者通常僅具有部分的視力，常在出生數年後逐漸失去視力。由於此變異的基因組太大，無法透過病毒作為載體運送正常的基因來刺激細胞產生該蛋白質，這種傳統方法加以治療。
基因編輯治療
因此醫療團隊使用了 CRISPR 基因編輯技術，試圖將此部分細胞的基因組進行編輯，使其能正常產生該蛋白質。整個手術過程約一小時，醫師透過寬度僅有一根頭髮寬的特製微型管，滴入三滴帶有基因編輯效用的藥劑至視網膜下方。根據未參與研究的艾里克·皮爾斯醫師（Eric Pierce）表示，由於該處的細胞不會自行分裂，因此只要編輯成功就能終生具有產生該蛋白質的效果。
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醫療團隊認為至少需要十分之一至三分之一的細胞成功被修復，才能恢復患者的視力。在先前的動物實驗中，團隊成功修復了近一半的細胞。而許多相關領域的學者預期此手術的結果將相當樂觀，賓州大學（University of Pennsylvania）基因編輯專家基蘭·穆蘇努魯醫師（Kiran Musunuru）也表示，根據該團隊先前動物實驗的結果，此次的手術相當有可能成功。
由於基因編輯近年來是爭議極大的新技術，因此此研究完全是在政府相關部門的監控下進行的，避免中國科學家在 2018 年進行的爭議事件再次發生。
參考資料：
- Press, A. (2020, March 4). Doctors use CRISPR gene editing inside a person’s body for first time. NBCNews
