醫學界多年來試圖解決第一型糖尿病造成的胰島素依賴問題，科學家嘗試過完整胰臟移植，也嘗試過將具有調控血糖功能的部分胰臟進行移植。不論何種方式，都受限於捐贈人數過少，但患病人數過多此種供不應求的情形。近年來，研究人員開始嘗試從實驗室培養出成熟的胰島生成細胞，卻苦無進展。最近，加州大學舊金山分校（UC San Francisco）的研究人員首次將人類幹細胞轉化為成熟的胰島素生成細胞，這是第一型糖尿病治療方法的重大突破。
再生醫學的重大突破
更換第一型糖尿病患者身上缺失的細胞，長久以來一直是再生醫學（regenerative medicine）的目標。但到目前為止，科學家尚未釐清如何在實驗室中培養出可生成胰島素的細胞，並能如同在健康人體內一樣正常的運作。
加州大學舊金山分校糖尿病中心主任馬第亞斯·亥柏克教授（Matthias Hebrok）表示：「我們現在可以培養出胰島素生成細胞，其外觀和行為都很像我們體內的胰島 β 細胞。這對『培養健康細胞並移植到糖尿病患者』的目標來說是關鍵一步。」
第一型糖尿病的治療
第一型糖尿病是一種自身免疫性疾病，患者體內的白血球會破壞自體產生胰島素的胰腺 β 細胞，常於兒童期發病。如果沒有胰島素來調節血液中的葡萄糖濃度，血糖濃度過高會導致嚴重的器官損傷，最終將導致死亡。這種疾病可以經由定期注射胰島素和飲食，加以控制體內血糖濃度，以避免更嚴重的併發症發生，例如腎臟病變、視網膜病變、血管病變最終導致截肢。但患有第一型糖尿病的人仍常有嚴重的健康問題，如腎衰竭、心髒病和中風。
當疾病的併發症危及生命時，患者就需要接受胰臟移植，但器官移植等待時間很長。在美國約 150 萬名第一型糖尿病患者中，每年僅約 1000 人接受胰腺移植手術。手術也存在風險，受贈者必須終身服用免疫抑制藥物，許多的胰臟移植手術案例，最終也因某種原因而失敗。只移植胰島（胰臟的內分泌組織）的治療方法，目前正處於臨床試驗階段，但該方法仍須依賴捐贈者的胰臟。
因此長期以來，醫學界希望能在實驗室中利用幹細胞培養出健康的 β 細胞。如此一來，患者不需等待胰臟或胰島移植，就能直接移植由實驗室培養出的健康 β 細胞。但多年來，科學家始終無法將幹細胞分化成完全成熟的 β 細胞。
形式與功能的相輔相成
亥柏克教授表示：「我們和其他科學家所製造的細胞，都被困在一個不成熟的階段，這些不成熟的細胞無法對血糖濃度變化作出充分反應，並正確分泌胰島素。此問題一直是這個領域的主要瓶頸。」
在這項研究中，研究人員意識到，在實驗室培養的 β 細胞完全成熟的關鍵，在於 β 細胞發育過程中的一個環節：β 細胞從胰臟分離出來並形成胰島的過程。研究人員裘夷·奈爾博士（Gopika Nair）表示：「生物學的一個關鍵原則是形隨機能（form follows function），因此我們推斷胰島的形成可能是 β 細胞成熟的重要過程。」
研究人員以人工分離部分分化的胰臟幹細胞，並在實驗室重新複製形成胰島的細胞簇時，細胞突然快速發育。不僅 β 細胞對血糖的反應更像成熟的胰島素生成細胞，而且胰島的其他細胞似乎也開始正常發育，這是研究人員過去從未在實驗室發現的現象。
小鼠移植成效
研究人員隨後將這些實驗室培養的胰島細胞移植到健康小鼠體內，結果發現這些細胞在幾天內就能正常運作。研究人員觀察血糖濃度變化產生的相應胰島素濃度，發現其表現如同小鼠自生的胰島一樣。
在與該校的生物工程師、遺傳學家及其他科學家的合作之下，研究團隊正致力於將再生醫學從夢想變為現實，團隊正研究使用 CRISPR 基因編輯，將這些細胞移植到患者體內，並免除病患需額外服用免疫抑制藥物的限制。
奈爾博士表示：「目前胰島素注射等治療方法，只能治標但無法治本。我們的研究成果指出了幾個令人興奮的方向，也許最終能找到完全治癒的方法。」
參考資料：
- Nicholas Weiler (Feb. 01. 2019.) Functional Insulin-Producing Cells Grown in Lab. UC San Fransico.
- Gopika Nair et al., (Feb. 01. 2019.) Recapitulating endocrine cell clustering in culture promotes maturation of human stem-cell-derived β cells. Nature Cell Biology