( 來源:The Franklin Institute )

一新創生物科技公司成功募集兩億美元資金,希望藉由基因工程,改造紅血球成為抗癌的可能選項之一。相較於眼下備受矚目的 CAR-T 療法,紅血球療法 ( Red-Cell Therapeutics, RCT ) 有著低成本、高靈活度等諸多優勢。

基因與免疫療法

T細胞嵌合體抗原受體療法 ( Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy, CAR-T ),須由患者血液中分離 T 細胞,經過基因工程改良後,產生一種與癌細胞表面抗原親合性更強的人為合成受體,並最終重新導回患者體內,辨識並攻擊異常癌細胞。

CAR-T在去年 ( 2017 ),甫為美國食藥署核准,作為兩種類型白血病的新治療手段。與此同時,一家位於美國麻州的新創生技公司─盧比恩斯 ( Rubius Therapeutics ) 卻將注意力轉移到看似與對抗癌症毫無關聯的紅血球上。

調節免疫系統

其基本構想是:藉由類似的基因工程技術,讓紅血球表面表現出一種以上的抗癌蛋白,便可在血液中調節免疫系統對癌細胞的辨識與攻擊,或減弱癌細胞的防禦。

雖無法成為攻擊主力,但以紅血球為改造對象的基因療法,其實有著前者所沒有的兩大優點:在大幅降低客製化醫療成本的同時,亦可靈活地修改以適用不同疾病。

非客製化醫療

雖說紅血球是人體中少數在成熟後便會失去胞核的細胞,因此整個基改工程須由造血幹細胞從頭開始。但相較於免疫細胞,紅血球在不同個體間的歧異度較小。一般只需留意血型的匹配,甚至以 O 型 Rh 隱性的全能供血者為模板,即可廣泛適用於多數病患。對比 CAR-T 的高度客製化, RCT 可以更輕易地商品化。

其它疾病的應用

再者,依據不同的功能與目的操作造血幹細胞的基因,便可使紅血球搭載不同的裝配,衍生應用於其它疾病。例如:與其呈現於胞膜上作為抗原,讓特定蛋白轉而表現或儲存在紅血球的細胞中,便可避免免疫系統的過度反應,作為某些酶缺乏症,或如一型糖尿病等自體免疫疾病的治療手段。

然而,此一構想,目前仍處於草創階段。盧比恩斯近日再次募得一億美元,加上去年六月已籌得的一億兩千萬美元,共計兩億餘美元 ( 約58億新台幣,或16億港元 ) 的資金,可望能加速 RCT 走向大型人體試驗,並最終受美國食藥署批准的進程。

 

參考資料:

  1. National Caner Institute. (2017, December 14). CAR T Cells: Engineering Patients’ Immune Cells to Treat Their Cancers. National Institutes of Health.
  2. Taylor, N.P. (2018, March 1). Rubius raises $100M in crossover round as cell therapies near human testing. FierceBiotech.
  3. Leary, K. (2018, March 1). What Is “Superblood,” and Why Do I Want It? Futurism.
  4. Ramsey, L. (2018, March 1). A startup that’s making ‘superblood’ to treat conditions like cancer just raised $100 million to get its treatments through key trials. Business Insider.
You May Also Like

武漢肺炎來自蛇類?中國研究遭學界質疑

2019 年年底,中國出現了一種新型冠狀病毒(coronavirus),目前被命名為 2019 新型…

英國科學家開發新化合物,可逆轉細胞老化

英國艾克斯特大學(University of Exeter)科學家研究發現,在內皮細胞(endoth…

全球生育率顯著下降,半數國家面臨嬰兒荒

根據《刺胳針》期刊(The Lancet)發佈的一份《全球疾病負擔》(Global Burden o…

全球語言滅亡的現象,使得一種重要的人類知識面臨存活危機

隨著世界上人類的語言逐漸走向滅亡,一些只存在口語上的醫學知識正處於被遺忘的邊緣。 每種語言都重要 語…

全球首位先天失明患者接受基因編輯治療

一名因基因遺傳而失明的患者,日前在美國奧勒剛健康與科學大學(Oregon Health & …

美國 FDA 批准通過第二個針對癌症的基因療法

繼諾華公司的 Kymriah 之後,美國 FDA 批准了第二個基因改造療法 Yescarta,用於治…