( 來源:The Franklin Institute )

一新創生物科技公司成功募集兩億美元資金,希望藉由基因工程,改造紅血球成為抗癌的可能選項之一。相較於眼下備受矚目的 CAR-T 療法,紅血球療法 ( Red-Cell Therapeutics, RCT ) 有著低成本、高靈活度等諸多優勢。

基因與免疫療法

T細胞嵌合體抗原受體療法 ( Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy, CAR-T ),須由患者血液中分離 T 細胞,經過基因工程改良後,產生一種與癌細胞表面抗原親合性更強的人為合成受體,並最終重新導回患者體內,辨識並攻擊異常癌細胞。

CAR-T在去年 ( 2017 ),甫為美國食藥署核准,作為兩種類型白血病的新治療手段。與此同時,一家位於美國麻州的新創生技公司─盧比恩斯 ( Rubius Therapeutics ) 卻將注意力轉移到看似與對抗癌症毫無關聯的紅血球上。

調節免疫系統

其基本構想是:藉由類似的基因工程技術,讓紅血球表面表現出一種以上的抗癌蛋白,便可在血液中調節免疫系統對癌細胞的辨識與攻擊,或減弱癌細胞的防禦。

雖無法成為攻擊主力,但以紅血球為改造對象的基因療法,其實有著前者所沒有的兩大優點:在大幅降低客製化醫療成本的同時,亦可靈活地修改以適用不同疾病。

非客製化醫療

雖說紅血球是人體中少數在成熟後便會失去胞核的細胞,因此整個基改工程須由造血幹細胞從頭開始。但相較於免疫細胞,紅血球在不同個體間的歧異度較小。一般只需留意血型的匹配,甚至以 O 型 Rh 隱性的全能供血者為模板,即可廣泛適用於多數病患。對比 CAR-T 的高度客製化, RCT 可以更輕易地商品化。

其它疾病的應用

再者,依據不同的功能與目的操作造血幹細胞的基因,便可使紅血球搭載不同的裝配,衍生應用於其它疾病。例如:與其呈現於胞膜上作為抗原,讓特定蛋白轉而表現或儲存在紅血球的細胞中,便可避免免疫系統的過度反應,作為某些酶缺乏症,或如一型糖尿病等自體免疫疾病的治療手段。

然而,此一構想,目前仍處於草創階段。盧比恩斯近日再次募得一億美元,加上去年六月已籌得的一億兩千萬美元,共計兩億餘美元 ( 約58億新台幣,或16億港元 ) 的資金,可望能加速 RCT 走向大型人體試驗,並最終受美國食藥署批准的進程。

 

參考資料:

  1. National Caner Institute. (2017, December 14). CAR T Cells: Engineering Patients’ Immune Cells to Treat Their Cancers. National Institutes of Health.
  2. Taylor, N.P. (2018, March 1). Rubius raises $100M in crossover round as cell therapies near human testing. FierceBiotech.
  3. Leary, K. (2018, March 1). What Is “Superblood,” and Why Do I Want It? Futurism.
  4. Ramsey, L. (2018, March 1). A startup that’s making ‘superblood’ to treat conditions like cancer just raised $100 million to get its treatments through key trials. Business Insider.
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