僵人症可能迎來第一個核准療法？CAR-T 試驗中 12 人有 8 人擺脫助行輔具

走不到 25 英尺，到能跪著整理庭院

49 歲的 Lynn Montgomery-Haga 與自體免疫疾病「僵人症」共處約十年。這種病會讓肌肉毫無預警鎖死，造成跌倒、骨折與劇痛。治療前她在科羅拉多大學 Anschutz 分校連走 25 英尺都得扶牆，平常靠助行器或輪椅；治療後她能跪著整理前院，一次也沒再跌倒。如果你身邊也有人在等一個「治病因、不只壓症狀」的藥，這篇值得看完。

把抗體工廠關掉，而不是追著抗體跑

她接受的是 CAR-T 細胞療法：抽出病人自己的 T 細胞，在實驗室裝上名為嵌合抗原受體的分子導航裝置，再輸回體內。講白話，就是把身體的保全人員抓去受訓，再告訴他們該拆哪一間工廠。那間工廠是 B 細胞，正是製造攻擊自身組織抗體的源頭。

德國埃朗根-紐倫堡大學風濕科醫師 Georg Schett 說：「CAR-T 細胞療法的祕密在於，你把體內的 B 細胞徹底清空。」清空後讓乾淨的新 B 細胞長回來，他稱之為「免疫重置」。

AAN 年會報告：初測需助行輔具的 12 人中 8 人回診時已不需要

神經科醫師 Amanda Piquet 今年 4 月在美國神經學學會（AAN）年會報告，初測時需要助行輔具的 12 人中，有 8 人在追蹤測試時已不需要。

藥廠 Kyverna 則在 9 月公布 miv-cel 試驗的一年結果：患者的行動改善得以維持，三分之一的人走完 25 英尺的速度接近健康成人，且幾乎所有人都不再依賴免疫抑制劑。

別急著說「治好了」

CAR-T 先驅、賓州大學免疫學家 Carl June 說「想想事情走了這麼遠，真的是革命性的」，但他同時警告，現在遠不足以斷定僵人症已被治癒，接受治療的人數也還不夠看清所有副作用。療程並不輕鬆：事前要先做低劑量化療，Kyverna 試驗中有 15% 受試者治療後白血球嚴重偏低。今年 8 月，諾華在三名患者死亡後暫停了自家 CAR-T 的自體免疫試驗。法國史特拉斯堡大學醫院風濕科醫師 Marc Scherlinger 說：「非常重要的是不要過度吹捧它。」

Kyverna 正在送件申請 FDA 核准，期望 2027 年可供病患使用。若通過，這會是第一個獲准用於自體免疫疾病的 CAR-T，也是僵人症的第一個核准療法。更遠的意義在跨領域：CAR-T 細胞有機會穿過血腦屏障，碰到其他藥物到不了的發炎角落，重症肌無力與多發性硬化症的試驗正在進行。這還不是定論，但門確實被推開了。

資料來源

Science News：This ‘living drug’ could change the course of autoimmune disease（Meghan Rosen）https://www.sciencenews.org/article/car-t-cell-therapy-autoimmune-diseases

A.L. Piquet et al.，Miv-cel CD19 CAR T-cell therapy shows efficacy and safety in stiff person syndrome in a pivotal, multicenter, Phase 2 Study (KYSA-8)，Neurology, 2026

A. Mackensen et al.，Anti-CD19 CAR T cell therapy for refractory systemic lupus erythematosus，Nature Medicine, 2022，DOI: 10.1038/s41591-022-02017-5