(圖:Business Insider)

近年最引人注目的遺傳學突破莫過於 CRISPR-Cas9 ,一種利用細菌的 Cas9 蛋白而衍生的基因編輯技術。由於 CRISPR 技術擁有高度特異性,遺傳學家能夠通過破壞並以正常基因取代有缺陷的基因,從而治療遺傳疾病。

活體基因編輯

為了避免醫學倫理的問題,科學家至今都只曾使用不能發展出成熟個體的胚胎,即非活體胚胎進行研究。但最近,中國廣州醫科大學的研究人員首次成功修復有缺陷基因的人類活體胚胎。

過往使用非活體胚胎的研究,都並沒有得到理想的結果;歷史上首個細胞基因修復工程就是使用這種不正常胚胎進行,而研究的結果並不理想,只有少於百分之十的細胞被成功修復。 而去年發表的另一項研究結果成功率甚至更低,表明該技術還未能成為可靠的醫療技術。

因此,科學家便轉用活體胚胎,從正接受體外受精療法的捐贈者中收集了未成熟的卵細胞。在正常的情況下,這些未成熟的卵細胞通常會因為難以發展出胚胎而被棄置。因此,科學家便選擇了這些被棄置的細胞作為 CRISPR 實驗的測試對象。

活體胚胎突破技術瓶頸?

本次實驗使用了六個胚胎,其中三個含有 G6PD 缺乏症,而其餘三個則帶有 β-地中海貧血基因。

研究人員在今次的試驗中,成功修復了兩個帶有 G6PD 基因缺陷的胚胎。而另一個的變異基因雖被剔除,但並非所有細胞都受到修復。而另一組實驗則有一個胚胎完全修復,其餘兩個只有部分細胞基因能被修補。

可見,實驗結果並非完美,但專家認為以活體胚胎作為研究對象,可能是突破技術瓶頸的重點。卡羅林斯卡研究所(Karolinska Institute)的 Fredrik Lanner 表示,這次研究結果較以往的表現更佳。然而,實驗只涉及六個胚胎的測試結果,蘊含不確定性。

CRISPR 基因修飾技術在醫學上有很大的潛能。如果只向疾病治療的發展方向出發的話,CRISPR 的應用絕對是科學界舉足輕重的技術之一。CRISPR 不只能有效根除遺傳性疾病,而且還能治癒瘧疾等疾病。雖然技術要達到成熟程度,還有很長的路要走,但無可否認的是這項技術依然是利多於弊。

 

參考資料:

  1. Tang, L., Zeng, Y., Du, H. et al. (2017). CRISPR/Cas9-mediated gene editing in human zygotes using Cas9 protein. Molecular Genetics and Genomics.
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