基因療法在英國實驗成功,先天聽障女童重獲聽覺
一名英國的18個月大嬰兒歐泊(Opal Sandy)成為全球基因療法試驗中首位重獲聽力的患者,這項突破性成果由英國國民健康服務(NHS)宣布。
歐泊出生時患有罕見的遺傳性聽神經病,這種病症導致內耳到大腦的神經衝動傳遞中斷,使她無法聽見。然而,在接受基因治療僅四周後,歐泊的右耳開始對聲音產生反應,即使關閉左耳的人工耳蝸,她也能聽見。
歐泊的母親表示:「當歐泊第一次不用輔助聽見我們拍手聲時,真是令人震撼。我們非常高興,臨床團隊在24周時確認她的聽力也在拾取較弱的聲音和語音,並使用了「接近正常」這個詞,大家都為這樣驚人的成果感到興奮。」
注射改良病毒 修復受損基因
劍橋大學醫院NHS基金會信託的耳科外科醫生、試驗首席研究員Manohar Bance教授表示:「這些結果比我預期的還要好。多年的研究使基因治療成為耳科和聽力學的未來,我非常激動它終於實現了。這希望是內耳和多種類型聽力損失基因療法的新時代的開始。」
這一突破性療法不僅為歐泊和她的家人帶來了希望,也有望為未來許多因遺傳病而失去聽力的患者提供新的治療選擇。隨著基因療法的進一步發展,許多遺傳性疾病的治療前景將更加光明。
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首圖來源:NHS / Cambridge University Hospitals cc By4.0
圖片來源:NHS / Cambridge University Hospitals cc By4.0
參考論文:
1.Baby born deaf can hear after breakthrough gene therapy NHS
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