色盲有望治癒!科學家利用基因療法成功治癒實驗猴的色盲

(圖:wired)

2009 年,一組研究團隊成功藉由注射編碼視網膜中顏色感知蛋白的基因,使兩隻天生色盲的實驗猴能夠區分出紅色與綠色。參與此研究的華盛頓大學(University of Washington )眼科醫師傑·伊尼茨教授(Jay Neitz)表示:「當我們說可以恢復紅綠色盲的成年猴子至平常人的視覺能力時,大家都說不可能。而幾乎所有目前無法治療的視覺缺陷,都具有缺乏將光轉為基因訊號的問題。」

恢復視覺

2008 年,一組研究團隊也成功利用基因療法讓萊伯氏先天性黑蒙症(Leber Congenital Amaurosis)患者恢復視覺。但當時研究人員認為此方法僅能用在孩童身上,因為孩童的大腦仍在發展階段,而能根據接受到的訊號重新排列神經連接方式。相對來說,成人大腦已發育完全,即使眼睛被治癒,其大腦仍無法處理色彩相關訊號。因此 2009 年時,用基因治療成功治癒成年猴子的色盲相當令人振奮。

當時參與萊伯氏先天性黑蒙症研究的羅徹斯特大學視覺科學中心(University of Rochester’s Center for Visual Science)大衛·威廉姆斯主任(David Williams)表示:「這是在色覺歷史上相當重要的里程碑。即使在 50 或 100 年後回顧,這都將是一篇相當具有里程碑意義的論文。」

基因療法

伊尼茨教授的團隊使用病毒將負責編碼 L-opsin 的基因注入成年的松鼠猴(squirrel monkeys)視網膜中,此蛋白是當眼睛接受到不同波長的光刺激時,會產生的三種感色蛋白之一。雄性的松鼠猴天生就缺乏此種基因,就如同紅綠色盲的人類患者一般,無法區分紅綠色。

在實驗中,實驗猴需在灰色的電腦螢幕上找出藍點與黃點,以得到獎勵。起初,兩隻參與實驗的猴子並無任何行為上的改變,仍然在紅點與綠點出現時隨機敲擊螢幕。但在注射五個月後,兩隻猴子開始不斷成功挑選出紅點與綠點。這兩隻猴子的名字分別為山姆(Sam)與道爾頓(Dalton),研究人員認為其行為無疑表示恢復了能分辨紅綠色的視覺。

伊尼茨認為兩隻實驗猴沒有長出新的神經網路,但其大腦可能根據接受到的新訊號,重新配置神經網路以處理視網膜接受到的新訊號。約翰·霍普金斯大學(Johns Hopkins)的神經學家傑里米·納撒斯教授(Jeremy Nathans)表示:「此研究顯示了大腦迷人的可塑性,而我們人類的大腦應該也有類似的可塑性。」如果是這樣,那就代表未來可用基因療法治療人類患者的色盲,或者因年紀引起的黃斑部病變(macular degeneration)。

治療色盲

伊尼茲教授認為此療程要用於人類身上仍有很長一段路要走,當時研究仍在動物實驗階段,要通過臨床試驗與認證仍需相當多年。雖兩隻實驗猴沒有出現任何副作用,但其安全性仍須經過證明。然而,威廉姆斯主任則認為:「這不僅代表我們能夠治療某些疾病,我們甚至可以重新設計具有特別能力的眼睛。例如增加夜視力,或者根據你想要的方式重新設計眼睛感受色覺的樣子。」

 

參考資料:

  1. Keim, B. (2018, March 21). Gene Therapy Cures Color-Blind Monkeys.
  2. “Gene therapy for red–green colour blindness in adult primates.” By Katherine Mancuso, William W. Hauswirth, Qiuhong Li, Thomas B. Connor, James A. Kuchenbecker, Matthew C. Mauck, Jay Neitz & Maureen Neitz. Nature, Vol. 461, No. 7261, September 16, 2009.
  3. “Human gene therapy for RPE65 isomerase deficiency activates the retinoid cycle of vision but with slow rod kinetics.” By Cideciyan, A., et al., PNAS, September 22, 2008.
Kyle
編輯,臺灣科技大學材料科學與工程系學生,平日喜歡閱讀、騎車,衝浪。

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